Εδώ και πολλά χρόνια οι θεραπείες βασισμένες σε RNA δεν στάθηκαν αντάξιες των προσδοκιών για την καταπολέμηση των γενετικών ασθενειών. Με την ανακάλυψη όμως του σφαιρικού νουκλεϊκού οξέος (SNA) ο τομέας απέκτησε πάλι ενδιαφέρον.

Η γενική προσέγγιση στη θεραπεία με RNA (antisense RNA) στοχεύει στη διάσπαση της παραγωγής πρωτεϊνών που έχουν σχέση με ασθένειες όπως ο καρκίνος και το AIDS. Ερευνητές από την Αμερικάνικη Χημική Εταιρεία (ACS) υποστηρίζουν ότι μία νέα μελέτη έδειξε ότι τα antisense SNA είναι ασφαλή και μπορεί να δίνουν ελπίδες για θεραπεία της ψωρίασης.

Για να καταλάβουμε τη λογική των θεραπειών, θα πρέπει να κατανοήσουμε το μηχανισμό στον οποίον στοχεύουν. Όταν τα ανθρώπινα κύτταρα ενεργοποιούν τα γονίδια, η αλληλουχία του DNA τους μεταφράζεται σε μικρά κομμάτια mRNA (messenger RNA). Το mRNA μετακινείται στα ριβοσώματα τα οποία μετατρέπουν την αλληλουχία σε αμινοξέα, δομικά στοιχεία των πρωτεϊνών. Κάποια νοσούντα κύτταρα δημιουργούν πάρα πολλά αντίγραφα από μία πρωτεΐνη όπως ο tumor necrosis factor-α (TNF-α) η οποία ενεργοποιεί σε μεγάλο βαθμό το ανοσοποιητικό σύστημα σε ασθενείς με ψωρίαση, προκαλώντας κόκκινα και φολιδωτά εξανθήματα.

Μέχρι στιγμής, οι θεραπείες με antisense RNA εγχύουν κύτταρα με αλυσίδες RNA οι οποίες ενώνονται σε συγκεκριμένα κομμάτια mRNA ώστε να μην μπορούν να «διαβαστούν» από τα ριβοσώματα και να δημιουργηθούν πρωτεΐνες. Συνήθως βέβαια, η θεωρία διαφέρει από την πράξη και τα παραδοσιακά φάρμακα antisense RNA δεν λειτουργούν. Μέχρι σήμερα, μόνο δύο τέτοιες θεραπείες εγκρίθηκαν από τις ΗΠΑ παρ’ όλες τις δεκαετίες προσπαθειών στον τομέα αυτό. Και το χειρότερο είναι ότι τα «πειραγμένα» κομμάτια mRNA εντοπίζονται και καταστρέφονται από ένζυμα του ανοσοποιητικού συστήματος πριν να φτάσουν στον προορισμό τους.

Η νέα τεχνολογία των SNA βασίζεται στο ότι, σε αντίθεση με τις παραδοσιακές, μικρές και γραμμικές αλληλουχίες mRNA, το SNA είναι ένα πολύ μικρό σφαιρικό σωματίδιο που αποτελείται συνήθως από λιπίδια στο οποίο ενώνονται περί τα 100 κομμάτια mRNA. Αυτό εμποδίζει τη διάλυσή του από τα ένζυμα και επιτρέπει τη διείσδυση του μέσα στα κύτταρα. Θεωρητικά, αυτή η μέθοδος μπορεί να εφαρμοστεί σε πάρα πολλές θεραπείες για γενετικές ασθένειες, με τους ερευνητές να αλλάζουν απλά την αλληλουχία των RNA που είναι ενωμένα με την κεντρική σφαίρα, το καθένα από τα οποία μπορεί να σταματήσει την παραγωγή μιάς διαφορετικής πρωτεΐνης.

Μία εταιρεία από το Illinois, η Exicure, πραγματοποίησε μία μελέτη με SNA στοχοποιώντας την πρωτεΐνη TNF-α σε ψωριασικούς ασθενείς. Σύμφωνα με τον ιδρυτή της Exicure, Chad Mirkin, τα πρώτα αποτελέσματα έδειξαν ότι η μέθοδος SNA είναι ασφαλής. Επίσης, διαφαίνεται ότι η αντίδραση στην καταστροφή του TNF-α είναι δοσοεξαρτώμενη οπότε και υπάρχουν ελπίδες ότι θα βρεθεί μία θεραπευτική δόση. Υπάρχει βέβαια ακόμα μακρύς δρόμος για την θεραπεία της ψωρίασης με τη μέθοδο των SNA αλλά αυτό είναι σίγουρα ένα ελπιδοφόρο πρώτο βήμα, προσθέτει ο Mirkin.

ΠΗΓΗService R. "Spherical RNA therapy shows promise against psoriasis in first human trial", Sciencemag 29/8/2016
ΚΟΙΝΟΠΟΙΗΣΗ
Γεννιέται στο Παρίσι το 1978. Είναι πτυχιούχος Κυτταρικής και Μοριακής Βιολογίας από το Πανεπιστήμιο του Essex (2002) με μεταπτυχιακές σπουδές στο Marketing (Πανεπιστήμιο του Birmingham, 2003). Το 2005 προσλαμβάνεται στη φαρμακευτική εταιρεία ΒΙΑΝΕΞ Α.Ε., το 2008 αναλαμβάνει υπεύθυνος marketing ογκολογικών προϊόντων της MSD ενώ από το 2011 διαχειρίζεται τα καρδιομεταβολικά προϊόντα. Επίσης, από το 2011 αρθρογραφεί συστηματικά διατηρώντας μόνιμη στήλη με θέματα επιστήμης και τεχνολογίας στο ιατρικό περιοδικό myoskeletiko.com. Είναι ιδρυτής και αρχισυντάκτης του διαδικτυακού επιστημονικού περιοδικού Medical Magazine. Παράλληλα δραστηριοποιείται ως μουσικός παραγωγός/πιανίστας από το 2006 και συνεργάζεται με διάφορα μουσικά σχήματα. Από το 2011 αποτελεί βασικό μέλος της ομάδας κινηματογραφικών παραγωγών Infowar Productions του δημοσιογράφου Άρη Χατζηστεφάνου και δημιουργεί τη μουσική επένδυση για τέσσερα βραβευμένα ντοκιμαντέρ (2011-2016).